В текущем плане заявок Новартис - AVXS-201 стоит в 2022 (>=) году.
Это значит, что компания планирует зарегистрировать препарат и вывести на коммерческий рынок.
Конечно, период планирования и значок "больше или равно" смущают - но с другой стороны - это уже конкретный препарат для (из)лечения СР, а не просто исследования о такой возможности.
https://reverserett.org/an-update-on-the-status-of-avxs-201-gene-therapy-for-rett-syndrome/?fbclid=IwAR33NcKfIdbUFQFfNTD4bVSs4qgEMff9Pj_AjCfr17MB6vS5UH8cysghv34
Трофинетид получил разные статусы от ФДА для ускорения, но на текущий момент 3 фаза испытаний отложена до второй половины 2019 г., ранее они озвучивали, что им необходимо произвести достаточное количество препарата для проведения исследований. Почему отложено до второй половины 2019 - не озвучивают.
По саризотану в данный момент проводится исследование в штатах - pivotal clinical study - это фаза IIб., ожидают в начале 2019 получить данные по эффективности и безопасности/ ссылка на производителя, https://www.newron.com/ENG/Default.aspx?PAG=141