Важные Новости!!!
Друзья!
AveXis сообщает о программе генной терапии синдрома Ретта: AVXS-201
В июне 2017 года AveXis объявила, что на основе обнадеживающих данных, полученных консорциумом генной терапии RSRT, она продвинет ведущего кандидата на генную терапию MECP2 к клиническим испытаниям.
Вчера компания представила обновленную информацию о своей программе по синдрому Ретта во время конференц-колла, чтобы сообщить о своих финансовых результатах в 2017 году, последних корпоративных достижениях и предстоящих вехах.
Мы рекомендуем вам прослушать запись конференц-кола (мое прим./на сайте RSRT можно найти ссылку на нее), она интересна и обнадеживает. Обратите внимание, что вопросы и ответы в конце разговора касаются ряда актуальных вопросов, поднятых аналитиками о программе Rett. Брайан Каспар, главный научный сотрудник AveXis и бывший член консорциума генной терапии представил доклинические данные в презентации (мое прим/дается ссылка на презентацию). Также имеется пресс-релиз (со ссылкой).
Ниже приведены основные моменты из конф-колла:
AveXis планирует встретиться с FDA в следующем квартале, чтобы представить данные по продукту генной терапии от Спинальной мышечной атрофии типа 1 (SMA 1), AVXS-101. Представление пакета данных (под названием Biologics License Application) является последним шагом, прежде чем FDA сможет одобрить AVXS-101 и сделать его коммерчески доступным.
Начат 1 этап испытаний AVXS-101 в СМА Тип 2 с помощью интратекального маршрута доставки (инъекции в спинномозговой жидкости). Это тот же маршрут доставки, который будет использоваться в испытаниях синдрома Ретта. Первые два пациента, которые были обработаны этим методом доставки, не сообщили о побочных эффектах.
Будет инициировано опорное исследование для AVXS-101 в Европе. Опорное исследование должно обеспечить достаточные данные для утверждения ЕМА (европейский аналог FDA). Важно, чтобы все наши европейские семьи знали, что у AveXis есть инфраструктура и желание продавать свою продукцию в Европе, как и в США.
Получены эксклюзивные права от REGENXBIO на AAV9 для расширения программы генной терапии для синдрома Ретта (AVXS-201) и бокового амиотрофического склероза (AVXS-301).
Доклинические исследования мышиных моделей с использованием AVXS-201 привели к самой долгоживущей мышиной модели Rett на сегодняшний день с устойчивым снижением симптомов.
Исследования приматов с использованием AVXS-201 не показывают признаков неблагоприятного воздействия или чрезмерной экспрессии MECP2.
Планируется подать заявку на регистрацию нового экспериментального лекарственного средства ( IND) для Ретта и БАС в конце 2018-начале 2019. Данные заявки- предложение FDA, чтобы начать испытания на людях.
Мы в восторге от прогресса, что Авексис в продвижении AVXS-201 программа. В ожидании одобрения FDA вполне вероятно, что генная терапия клинические испытания начнутся в течение года. Мы сообщим об этом сообществу, когда станет доступна информация о судебном процессе.
Мы выражаем глубокую признательность всем нашим семьям Ретт и донорам в США и за их пределами, которые сыграли столь важную роль в достижении этой цели.
За перевод и предоставленную информацию благодарит Марию Николаеву.
https://reverserett.org/avexis-reports-rett-gene-therapy-program-avxs-201/
